Arzneimittelforschung und Gesundheit: Bilanz 2017 und Ausblick 2018

Birgit Fischer

Die Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit unterschiedlichsten Krankheiten konnten forschende Pharma-Unternehmen 2017 weiter verbessern. Insbesondere haben sie die Therapieoptionen durch das Arzneimittelsortiment mit 31 Medikamenten mit neuem Wirkstoff erweitert (ohne Biosimilars).

Mit den neuen Medikamenten kann vielen Patienten besser geholfen werden. Für einige Patienten hat die Pharmaforschung sogar erstmals eine Behandlungsmöglichkeit geschaffen.

Gut ein Drittel der Medikamente mit neuem Wirkstoff (11) helfen bei verschiedenen Krebserkrankungen, weitere 10 Medikamente wirken erfolgreich bei Entzündungskrankheiten. Die sich fortsetzenden Erfolge in der Onkologie bringen Patienten wichtige Fortschritte. Für Patienten und Ärzte ist es wichtig, dass in der Krebstherapie unterschiedliche Therapieprinzipien verfügbar sind – sei es in Kombination oder als Möglichkeit zur Anschlussbehandlung, wenn der Tumor gegen die erste Therapie resistent geworden ist. Es ist deshalb von großem Wert, dass im Jahr 2017 – wie schon in den Jahren zuvor – viele Medikamente gegen unterschiedliche Krebsarten und -stadien die Versorgung erreicht haben. Schließlich erkrankt fast die Hälfte der Menschen in Deutschland im Laufe des Lebens an der einen oder anderen Form von Krebs.

Für gemeinsame Bemühungen um eine gute Gesundheitsversorgung war es ebenfalls ein großer Fortschritt, dass Bundesministerien mit Pharmaverbänden, Wissenschaftsvertretern, Zulassungsbehörden und Arbeitnehmervertretungen in einen Dialog getreten sind, um Handlungsnotwendigkeiten und -möglichkeiten in der Versorgung sowie zukünftige Entwicklungen auszuloten. Der Dialog sollte Zusammenhänge aufzeigen und die Gesundheits-, Wirtschafts- und Wissenschaftspolitik für zukünftige Entwicklungen gleichermaßen in die Pflicht nehmen.

Ein Ergebnis des Dialogs hieß „Arzneimittelversorgungsstärkungsgesetz“ (AM-VSG) und brachte Licht und Schatten für die Pharmaindustrie. Auf der Positivseite steht dabei z. B. das Festhalten an der freien Preisbildung im ersten Jahr und somit das politische Bekenntnis eines schnellen Zugangs der Patienten in Deutschland zu Innovationen. Sie haben nach wie vor die Möglichkeit, unmittelbar nach Zulassung von den neuen Therapien zu profitieren.

Verfehlt wurde hingegen die Chance, eine öffentliche Listung der ausgehandelten Erstattungsbeträge für neu bewertete Arzneimittel aufzuheben – entgegen der Ergebnisse des Pharmadialogs. So wurde die Chance, einen rabattierten Preis für den deutschen Markt zu erzielen, aufgegeben. Vorteile haben dadurch lediglich die Gesundheitsmärkte im Ausland, für die der deutsche Preis als Referenz herangezogen wird und der Parallelhandel, der preiswerte Arzneimittel aus Deutschland abzieht und ins Ausland verkauft. Ohne Not werden dadurch Lieferengpässe bei oft lebenswichtigen Arzneimitteln in Deutschland forciert.

Offener Regelungsbedarf für 2018 bleibt mit der Umsetzung eines Arzt-Informationssystems (AIS), das im AM-VSG beschlossen wurde. Es soll durch eine Rechtsverordnung implementiert werden. Doch bei dem neutralen Begriff der Information scheiden sich in der Wirklichkeit die Geister.

Lücken der AMNOG-Praxis bleiben bestehen

6 Jahre nach Einführung des Arzneimittelmarktneuordnungsgesetzes (AMNOG) wird immer deutlicher, dass das Pendel weniger in Richtung Patientennutzen als vielmehr in Richtung kurzsichtiger Sparziele ausschlägt: Jedes fünfte neue Arzneimittel ist inzwischen in Deutschland nicht mehr verfügbar. Jeder dritte Patient hat bereits die Erfahrung gemacht, dass sein Arzt ihm ein bestimmtes Medikament aus Kostengründen nicht verordnet. Darüber hinaus gibt es immer mehr regionale Ungleichheiten. In einigen Regionen bekommen Patienten essenzielle Arzneimittel nicht mehr, die es in anderen Teilen Deutschlands gibt. Patienten, Ärzte und Apotheker beklagen die Entwicklungen immer öfter auch öffentlich.

Mit dem durch das AMNOG eingeführten, völlig neuen Erstattungssystem für innovative Medikamente wurde Neuland betreten. Jedem war klar, dass das System einen Lernprozess durchlaufen muss. Die nun vorliegenden Erfahrungen zeigen, dass neben einer wünschenswerten Lernbereitschaft insbesondere 2 Punkte verbessert werden müssen:

• Die Bewertungen innovativer Arzneimittel müssen sachgerechter durchgeführt werden. Schlechte Bewertungsergebnisse sind inakzeptabel, wenn sie vom internationalen Standard abweichen und die medizinisch-therapeutische Perspektive ausblenden.

• Die Preise für innovative Arzneimittel müssen nachhaltiger gestaltet werden. Statt überzogener Restriktionen sind flexible Verhandlungslösungen notwendig, um erforderliche Medikamente auf dem deutschen Markt und in der Gesundheitsversorgung zu halten.

Ausblick

Neues Wissen, neue Forschungsergebnisse und neue Verknüpfungen und Kooperationen mit den Möglichkeiten der Digitalisierung werden auch 2018 den medizinischen Fortschritt und die Behandlungsmöglichkeiten für Patienten verbessern.

Für viele Patienten wird es auch in diesem Jahr Fortschritte bei den Behandlungsmöglichkeiten ihrer Leiden geben. Denn Pharmaunternehmen haben für zahlreiche neue Medikamente die Zulassung beantragt. Wird sie erteilt, könnten die Mittel im kommenden Jahr in Deutschland für Therapien zur Verfügung stehen. Es steht zu erwarten, dass 2018 in Deutschland erneut mindestens 30 Medikamente mit neuem Wirkstoff eingeführt werden können; dazu könnten noch einige neue Darreichungsformen und weitere Anwendungsgebiete für bereits zugelassene Medikamente kommen.

Krebsmedikamente

2018 werden erneut rund ein Drittel dieser neu eingeführten Medikamente der Behandlung von Krebspatienten dienen. Sie richten sich u. a. gegen bestimmte Formen von Leukämie und Lymphknoten-Krebs, gegen Brust- und Eierstockkrebs und verschiedene Formen von Hautkrebs. Viele der Medikamente setzen direkt an den Tumorzellen an, um ihre Vermehrung zu stoppen. Sie bringen z. B. zellzerstörende radioaktive Atome oder Giftstoffe gezielt zu den Tumorzellen, unter weitgehender Schonung des übrigen Körpergewebes. Außerdem wurde die Zulassung für neuartige Therapien beantragt, bei der Immunzellen des Patienten im Labor gentechnisch so „ausgerüstet“ werden, dass sie nach Rückführung in den Körper Tumorzellen erkennen und attackieren können. Im Idealfall tun sie das jahrelang. Diese völlig neue Art der Behandlung, die CAR-T-Zell-Therapie heißt, soll zuerst für Patienten mit bestimmten Formen von Leukämie oder Lymphknotenkrebs zugelassen werden, bei denen andere Therapien nicht wirksam sind.

Der Bedarf an weiteren Verbesserungen in der Onkologie ist hoch: Fast jeder Zweite in Deutschland erkrankt im Laufe seines Lebens an der einen oder anderen Art von Krebs – und Krebs ist noch immer die zweithäufigste Todesursache.

Regulation der Blutgerinnung

Ein zweiter Schwerpunkt könnte 2018 bei Mitteln zur Regulation der Blutgerinnung liegen. So könnten weitere Medikamente für Patienten mit erblich bedingter Gerinnungsschwäche (Hämophilie A und Von-Willebrand-Krankheit) herauskommen. Zur Zulassung eingereicht ist auch ein Mittel zur sofortigen Blutstillung bei Patienten, die mit bestimmten gängigen Gerinnungshemmern (Heparinen oder Faktor-Xa-Hemmern) behandelt werden. Auch für Patienten, deren Blut zur Bildung von Blutgerinnseln neigt, werden 2 neue Medikamente auf den Markt kommen können.

Bakterielle Infektionen

3 Medikamente könnten gegen bakterielle Infektionen herauskommen. 2 davon sind neue Antibiotika, die gegen bestimmte Keime wirksam sind, die gegenüber anderen Antibiotika resistent geworden sind. Das dritte enthält Antikörper, die die Giftstoffe von Clostridium-difficile-Bakterien abfangen, die exzessive Durchfälle und Koliken verursachen.

Orphan Drugs

Rund ein Drittel der Medikamente mit neuen Wirkstoffen dürften sog. Orphan Drugs sein, die der Behandlung von Patienten mit seltenen Krankheiten dienen. Erwartet werden u. a. Medikamente gegen Erbkrankheiten wie Morbus Wilson (gestörte Kupferausscheidung), Mukopolysaccharidose VII (führt zu Entwicklungsstörungen) und bestimmten Formen von Mukoviszidose (geht mit Lungenproblemen einher). Auch gegen mehrere seltene Krebsarten, wie Multiples Myelom, sind Medikamente im Zulassungsverfahren. An der seltensten dieser Krankheiten, der Mukopolysaccharidose VII, leiden in der ganzen EU nur rund 50 Patienten.