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    Aktivitäten des PDCO

    europharm

    Dr. Siegfried ThromBerlin

    Bei seiner Sitzung vom 6.–9. Sept. 2022 hat der Ausschuss für Kinderarzneimittel (PDCO) folgende Empfehlungen verabschiedet:

    13 Voten zu pädiatrischen Prüfkonzepten (PIP) für folgende in Entwicklung befindliche Medikamente:

    • Treprostinil Natrium zur Behandlung des arteriellen Lungenhochdrucks ab Geburt; von AOP Orphan Pharmaceuticals

    • Beremagene Geperpavec zur Behandlung der Epidermolysis bullosa ab Geburt; Krystal Biotech

    • Rekombinantes Fusionsprotein, das Iduronat-2-sulfatase mit einem veränderten kristallinen Fragment (Fc) mit einer Bindungsstelle für den Transferrin-Rezeptor verknüpft, zur Behandlung der Mukopolysaccharidose II