Der Mailänder Arzt und Forscher Prof. Dr. Alessandro Aiuti, der am San Raffaele-Telethon Institut für Gentherapie (SR-Tiget) und an der Vita Salute San Raffaele Universität arbeitet, wurde für seine bahnbrechenden Erfolge bei der Entwicklung von Gentherapien der Immunkrankheit Adenosine-Deaminase-Severe Combined Immuno-Deficiency (ADA-SCID) mit dem Else Kröner-Fresenius-Preis für Medizinische Forschung 2020 ausgezeichnet. Der internationale Forschungspreis ist mit 2,5 Mio. Euro einer der höchst dotierten medizinischen Wissenschaftspreise weltweit. Über die Preisvergabe entschied eine 10-köpfige internationale Jury, die sich aus renommierten Forschern auf den Gebieten der Genom-Editierung und Gentherapie sowie aus Vertretern der Wissenschaftskommission der Else Kröner-Fresenius-Stiftung (EKFS) zusammensetzt.

Bei der seltenen Immunkrankheit ADA-SCID, die ausschließlich Kinder betrifft und in Europa jährlich etwa 15-mal auftritt, sorgt ein Defekt des ADA-Gens im Erbgut für eine Störung der Lymphozyten-Entwicklung. Der Körper der jungen Patienten ist dadurch wehrlos gegen Infektionen. Bei der Behandlung werden dem Patienten bestimmte Blutstammzellen (CD34+) entnommen und ihre DNA modifiziert. Die genetisch veränderten Zellen werden per Infusion zurück in den Blutkreislauf des Patienten gebracht.

Alessandro Aiuti will mit dem Preisgeld die Erfolgsgeschichte fortschreiben, die Therapien weiter optimieren und Mechanismen der Heilung besser beschreiben.

Prof. Dr. Alessandro Aiuti