Zusammenfassung

Real-World-Daten in gesundheitsbezogenen Entscheidungsfindungen im Bereich seltener neurologischer Erkrankungen

Klinische Forschung und randomisierte kontrollierte Prüfungen gehörten in der Vergangenheit zum Kerngeschäftsmodell der pharmazeutischen Industrie. In den letzten Jahren jedoch wird Real-World Evidenz (RWE) unterstützend und sogar ergänzend in multiplen Bereichen der klinischen Forschung und des Lebenszyklusmanagements von Gesundheitstechnologien eingesetzt, darunter Marktzugang, Preisgestaltung, Indikationserweiterungen und strategische Kommunikation.

Es wird erwartet, dass aufgrund der COVID-19-Pandemie diese Entwicklung weiter fortschreitet und die Rolle von RWE weiterhin wachsen wird.

Diese Diskussionsschrift liefert Einblicke darüber, wie Akteure des Gesundheitswesens die wechselnde Rolle von Real-World-Daten im Kontext der Entscheidungsfindungen innerhalb der 4 größten europäischen Länder (EU-3 [Deutschland, Frankreich, Italien] und das Vereinigte Königreich) wahrnehmen. Diese Schrift wirft ebenso ein Licht auf den zu erwartenden ansteigenden Einfluss von RWE im Bereich seltener Erkrankungen aufgrund der Tatsache, dass klinische Forschung in diesem Bereich mit vielen Herausforderungen verbunden ist. Das Verstehen von RWE-Bedeutung für tägliche Behandlungsentscheidungen kann strategische Businessbeschlüsse unterstützen und helfen, organisatorische Herausforderungen im Bereich der RWE-Generierung innerhalb der Industrie zu überwinden. Das Verlangen nach mehr RWE-Potenzial ist gestiegen. Ignorierung von RWE bei Entscheidungsfindungen und bei Health Technology Assessments bedeutet entgangene Chancen für ein agiles angepasstes Gesundheitswesen mit dem Fokus auf tatsächliche Bedürfnisse von Patienten.