CHMP und CMDh – News

Rubrik: europharm

(Treffer aus pharmind, Nr. 11, Seite 1013 (2024))

Throm S

CHMP und CMDh – News / Throm | CHMP und CMDh – News · Throm S
Opinions Arzneimittelzulassung Pharmakovigilanz Anerkennungsverfahren Wissenschaftliche Beratung Bei der Sitzung des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) vom 14.–17. Okt. 2024 bei der europäischen Arzneimittel-Agentur EMA in Amsterdam wurde Outi Mäki-Ikola aus Finnland ab dem 15. Okt. 2024 für 3 Jahre zur neuen stellvertretenden Vorsitzenden gewählt. Bei dieser Sitzung wurden folgende Ergebnisse erzielt: Der CHMP verabschiedete: 3 positive Voten inkl. Risikomanagement-Plänen für folgende Medikamente mit neuem Wirkstoff: Alhemo® (Concizumab): Injektionslösung in Fertigspritze von Novo Nordisk zur Verhütung von Blutungen bei Jugendlichen ab 12 Jahren und Erwachsenen mit Hämophilie A und Faktor-VIII-Hemmkörpern oder Hämophilie B und Faktor-IX-Hemmkörpern. Der Wirkstoff gehört zu den Antihämorrhagika (Anatomisch-Therapeutisch-Chemischer(ATC)-Code: B02BX10). Der humanisierte monoklonale Antikörper bindet an ...

COMP – News

Rubrik: europharm

(Treffer aus pharmind, Nr. 11, Seite 1020 (2024))

Throm S

COMP – News / Throm | COMP – News · Throm S
Humanarzneimittel Orphan Drugs Seltene Krankheiten Zuerkennungsverfahren Orphan-Zulassungen Der Ausschuss für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) begrüßte bei seiner Sitzung vom 10.–12. Sept. 2024 bei der europäischen Arzneimittelagentur EMA in Amsterdam Luana Mifsud Buhagiar als neues Mitglied für Malta und Maria Driessens als neues Mitglied für die Patientenorganisationen. Bei dieser Sitzung wurden folgende Voten verabschiedet: 12 Empfehlungen für die Zuerkennung des Orphan-Status für die folgenden in Entwicklung befindlichen Medikamente: Ivosidenib zur Behandlung von Chondrosarkomen; 58 630 Betroffene; Servier 4,9-Dimethyl-6-(4-aminophenyl)-2H-furo[2,3-H]-1-benzopyran-2-on zur Behandlung der zystischen Fibrose (Mukoviszidose); 45 100 Betroffene; Fondazione Per La Ricerca Sulla Fibrosi Cistica Ets Humanes rekombinantes Interleukin-12 zur Behandlung von ...

PDCO – News

Rubrik: europharm

(Treffer aus pharmind, Nr. 11, Seite 1022 (2024))

Throm S

PDCO – News / Throm | PDCO – News · Throm S
Kinderarzneimittel PIP Freistellung Compliance Check Pädiatrische Entwicklung Bei seiner Sitzung vom 23.–26. Juli 2024 bei der europäischen Arzneimittel-Agentur EMA in Amsterdam verabschiedete der Ausschuss für Kinderarzneimittel (PDCO) folgende Empfehlungen: 10 Voten zu pädiatrischen Prüfkonzepten (PIP) für folgende in Entwicklung befindliche Medikamente: Seralutinib, ein Orphan-Medikament zur Behandlung des arteriellen Lungenhochdrucks bei Kindern ab 4 Jahren; Gossamer Bio Efinopegdutid zur Behandlung der Steatohepatitis bei Kindern mit Stoffwechselstörungen ab 8 Jahren; MSD rekombinanter humanisierter Immunglobulin G1, kappa Leichtketten, langwirksamer monoklonaler Antikörper zur Behandlung von ererbten Angioödemen bei Kindern ab 2 Jahren; Astria Therapeutics Iptacopan zur Behandlung der Myasthenia gravis bei Kindern ab 2 Jahren; Novartis Adeno‐assoziierter viraler Vektor ...

PRAC – News

Rubrik: europharm

(Treffer aus pharmind, Nr. 11, Seite 1028 (2024))

Thurisch B | Sickmüller B

PRAC – News / Empfehlungen des Ausschusses für Risikobewertung im Bereich der Pharmakovigilanz · Thurisch B, Sickmüller B · Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie
Humanarzneimittel Referral-Verfahren Arzneimittelsicherheit Pharmakovigilanz Arzneimittelrisiken Der Ausschuss für Risikobewertung im Bereich der Pharmakovigilanz (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee, PRAC) ist in erster Linie für die Beurteilung aller Aspekte des Risikomanagements von Humanarzneimitteln zuständig. Dies umfasst die Ermittlung, Bewertung, Minimierung und Kommunikation der Risiken von Nebenwirkungen, unter gebührender Berücksichtigung des therapeutischen Nutzens des Humanarzneimittels, der Gestaltung und Bewertung der Unbedenklichkeitsstudien nach der Genehmigung sowie Pharmakovigilanz-Audits. Der PRAC gibt somit – abhängig vom jeweiligen Verfahren – Empfehlungen an den Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP), die Koordinierungsgruppe (Coordination Group for Mutual Recognition and Decentralised Procedures – Human, CMDh), die Europäische ...

Betrieb und Instandhaltung von Wassersystemen

Rubrik: GxP

(Treffer aus pharmind, Nr. 11, Seite 1033 (2024))

Röder F

Betrieb und Instandhaltung von Wassersystemen / Teil 1 · Röder F · Merck Healthcare KGaA
Pharmawasser EU-GMP-Leitfaden AMWHV Monitoring Reinstwassersysteme Wasser ist einer der wichtigsten Ausgangstoffe für die Herstellung von Arzneimitteln. Es hat einen entscheidenden Einfluss auf die Produktqualität und ist deshalb eine der kritischsten Komponenten bei der Arzneimittelherstellung. Daher unterliegt Wasser definierten Qualitätskriterien. Diese Qualitätskriterien gilt es im Routinebetrieb zu überwachen und einzuhalten. Dabei wird die Überwachung des Betriebs eines Wassersystems durch bestimmte Regeln unterstützt. Zu diesen Regeln gehören: Anforderungen an die Wasserqualität (Trinkwasserverordnung [TrinkwV], Arzneibuchmonographien) Regeln zur Verantwortlichkeit für den Betrieb (Überwachung, Störungen und Abweichungen) Regeln zur Instandhaltung und Kalibrierung Regeln zur Änderungskontrolle Regeln zur Schulung der Mitarbeiter und von externem Personal zum ...

CMC und GMP – Update

Rubrik: GxP

(Treffer aus pharmind, Nr. 11, Seite 1038 (2024))

Veit M

CMC und GMP – Update / Qualität von pharmazeutischen Wirkstoffen – Überarbeitung der EMA-Leitlinie und CEP 2.0-Initiative des EDQM · Veit M · Alphatopics
Wirkstoffe Nitrosamine Verunreinigungen CEPs Zertifizierungsverfahren Die Überarbeitung der Leitlinie Guideline on the chemistry of active substances war mit einem Concept Paper 2022 vorbereitet worden [ 5 ]. Darin wurde angekündigt, dass in der überarbeiteten Leitlinie insbesondere die folgenden Aspekte adressiert werden sollen: Es sollten im Rahmen der Prozessentwicklung angemessene Daten etabliert werden, um Nitrosamin-Verunreinigungen zu vermeiden. Für alle im Prozess verwendeten Materialien sollten detaillierte Informationen vorgelegt werden, insbesondere zu ihrer Funktion in dem entsprechenden Herstellungsschritt, ihrer eingesetzten Menge, ihren möglichen Verunreinigungen und ihrer Qualität. Es ist eine Diskussion zum Vorhandensein oder der Bildung von N-Nitrosaminen oder anderen kritischen Verunreinigungen erforderlich, jeweils ...

Herausforderung Gentherapie

Rubrik: Recht

(Treffer aus pharmind, Nr. 11, Seite 1045 (2024))

Rybak C

Herausforderung Gentherapie / Neue Ansätze in der Erstattung · Rybak C · Ehlers, Ehlers & Partner Rechtsanwaltsgesellschaft
Gentherapie AMNOG Erstattung ATMP Nutzenbewertung Gen- und zellbasierte Therapien (Gene- and Cell-based Therapies, GCT) sind ein zentraler Bereich für Innovationen in der Gesundheitsversorgung. Die Entwicklung von Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) kann und wird die medizinische Versorgung deutlich verändern, wenn nicht revolutionieren. ATMP, zu denen etwa Gentherapeutika, Zelltherapeutika und biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte zählen, sind hochmoderne Therapien und eröffnen innovative Behandlungsmöglichkeiten für eine Vielzahl von Krankheiten. Besonders relevant sind diese Therapieansätze für seltene Krankheiten, die bisher durch konventionelle Medikamente unzureichend behandelt werden konnten. In Deutschland übernimmt die Gesetzliche Krankenversicherung (GKV) die medizinische Versorgung für den Großteil der Bevölkerung, doch die Erstattung ...

Distribution and Logistics in Cell and Gene Therapies

Rubrik: Technik

(Treffer aus pharmind, Nr. 11, Seite 1050 (2024))

Bitar K | Kanso A

Distribution and Logistics in Cell and Gene Therapies / Challenges and Solutions · Bitar K, Kanso A · Camelot Management Consultants Middle East
Personalized Therapies Cell and Gene Therapies Supply Chain Regulatory Compliance Distribution Models Critical to the effective delivery of autologous cell and gene therapies is preserving product integrity throughout the supply chain cycle. The unique qualities of these innovative therapeutics, such as their designation as “batch size one”, present challenges not encountered with traditional pharmaceutical products. Autologous therapies, tailored to individual patients, demand meticulous logistics to ensure utmost product integrity. The introduction of closed-loop supply chains (therapy starts at the patient and ends at the patient) imposes new requirements for seamless coordination and traceability. Handling cell and gene therapies involves addressing ...

Arzneimittel mit KI entwickeln

Rubrik: Technik

(Treffer aus pharmind, Nr. 11, Seite 1056 (2024))

Budde K | Charton J | Eskofier B | Krefting D | Lang M | Nejdl W | Schapranow M | Zahn T

Arzneimittel mit KI entwickeln / Potenziale und Herausforderungen – Teil 2*Teil 1 dieses Beitrags s. Pharm. Ind. 2024;86(10):976–981. · Budde K, Charton J, Eskofier B, Krefting D, Lang M, Nejdl W, Schapranow M, Zahn T · Charité – Universitätsmedizin Berlin und Merck KGaA und Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg und Institut für Medizinische Informatik/Universitätsmedizin Göttingen und BioNTech SE und Leibniz Universität Hannover, Forschungszentrum L3S und Hasso-Plattner-Institut für Digital Engineering und bbw Hochschule
Arzneimittelentwicklung KI Regulierung Datenverfügbarkeit Lernende Systeme Ausgehend von den beschriebenen diversen Ansatzpunkten von KI in der Arzneimittelentwicklung werden im Folgenden Potenziale und Herausforderungen bei der Anwendung dieser Technologie diskutiert. Grundsätzlich ermöglicht die Nutzung von KI den Zugang zu deutlich mehr Molekülen in den ersten 3 Anfangsphasen der Entwicklung, sowohl bezogen auf Targets als auch auf mögliche Wirkstoffkandidaten. Bisher wurden erst knapp 700 nutzbare Protein-Targets für die Wirkstoffentwicklung im Menschen identifiziert, während ausgehend von KI-gestützten Vorhersagen potenziell mehr als 10 000 krankheitsrelevante Proteine durch Wirkstoffe beeinflussbar sind [ 25 ]. Hinsichtlich möglicher Wirkstoffstrukturen enthalten klassische Screening-Bibliotheken in pharmazeutischen Unternehmen nur einige Millionen Verbindungen, während ...

Visuelle Inspektion mit KI: performant und regelkonform

Rubrik: Technik

(Treffer aus pharmind, Nr. 11, Seite 1062 (2024))

Münch S | Strube M | Leder A

Visuelle Inspektion mit KI: performant und regelkonform / Eine Fallstudie · Münch S, Strube M, Leder A · Körber Pharma Consulting und Swarm Biotactics und Körber Group
Visuelle Inspektion Künstliche Intelligenz Edge Computing Cloud Computing Compliance Das Unternehmen Körber Pharma Inspection hat (unter dem Markennamen InspectifAI) ein System zur Verbesserung der visuellen Inspektion von pharmazeutischen Produkten entwickelt [ 1 ]. Der Fokus des Systems liegt hierbei auf der Senkung der False Reject Rate (Falschauswürfe) bei Steigerung der Detektionsraten, was eine gleichzeitige Erhöhung von Effizienz und Qualität bedeutet. Das Unternehmen hat sich dabei auf die Entwicklung von Deep-Learning -Modellen fokussiert, die in praktisch allen Inspektionsmaschinen eingesetzt werden können, unabhängig vom Maschinenhersteller. Bei älteren Maschinen kann die notwendige Rechenleistung für den Einsatz von KI-Modellen durch Edge Devices mit spezieller, hochleistungsfähiger ...