Use of synthetic data in AI development

Rubrik: IT

(Treffer aus pharmind, Nr. 05, Seite 471 (2024))

Bunzel G | Bertram K | Erdmann N | Heitmann M | Jasper C

Use of synthetic data in AI development / Insights from a case study in Cryo-EM image analysis · Bunzel G¹, Bertram K¹, Erdmann N², Heitmann M³, Jasper C⁴ · ¹ATEM SD GmbH, Remscheid und Deloitte Wirtschaftsprüfungsgesellschaft GmbH, Düsseldorf und d-fine GmbH, Frankfurt und Charles River Microbial Solutions Germany GmbH, Kaarst
Unsupervised Machine Learning Synthetic Data Validation Adeno-Associated Viruses (AAV) Cryo-EM Personalized medicine and gene therapy are widely seen as mega trends in the pharmaceutical industry that will revolutionize the industry in the next few years [ 1 ]. One key factor for the success of gene therapy and personalized medicine, has been the use of adeno-associated viruses (AAV) DNA vectors. The AAV process has enabled the development of multiple high-value therapeutics with multi-million revenues per dose, as shown in tab. 1 [ 2 ]. Product Supplier Disease Area Licensed Price ($/dose) Lixturna Spark Therapeutics RPE65 retinal dystrophy 2017 0.85 million Zolgensma Novartis Spinal ...

HR Management Systems in a GxP-Regulated Environment

Rubrik: IT

(Treffer aus pharmind, Nr. 05, Seite 466 (2024))

Walter T

HR Management Systems in a GxP-Regulated Environment / SaaS Cloud Systems: Challenges and Best Practices · Walter T · Inconsult GmbH, Duisburg
HR Management Systems SaaS Cloud Learning Management System Computerized System Validation Vendor Management The nature of personnel data in the pharmaceutical and life science industries requires strict protection to ensure the privacy of data subjects, meet regulatory requirements and preserve the integrity of data. As in all industry fields, personnel data is highly confidential. Specifically, the pharmaceutical industry is subject to strict regulatory data integrity requirements to ensure the protection of personnel data and accountability for compliance. Along this line, it is always important to ensure the safety and efficacy of medicines. This includes the training of employees through human ...

Good Machine Learning Practices in GxP regulated areas

Rubrik: IT

(Treffer aus pharmind, Nr. 05, Seite 460 (2024))

Stueben J | Heitmann M | Baumann I

Good Machine Learning Practices in GxP regulated areas / An overview on regulatory and industry initiatives · Stueben J¹, Heitmann M², Baumann I³ · ¹Boehringer Ingelheim International, Ingelheim, ²d-fine GmbH, Grünwald, ³Thescon GmbH, Coesfeld
Trustworthy AI Regulatory Initiatives Enabling Innovation European Commission FDA Collaborative Approach The first wholly AI-developed drug entered phase 1 trials in 2022 [ 1 ] - though AI is not only about the high-flying breakthroughs regarding new blockbusters or advances in the area of drug design for precision medicine. In fact, there are numerous use cases along the pharma value chain, supporting complex human assessment and decision making as well as control of automatized processes. To name a few examples: Effective knowledge management, mastering the increasingly overwhelming mass of scientific knowledge and literature Novel methodologies to assess clinical data, e.g. ...

Transport- und Handhabungstechnologien für die Abfüllung steriler Formen

Rubrik: Technik

(Treffer aus pharmind, Nr. 05, Seite 450 (2024))

Harenberg M | Thome L | Schwarz S | Rauschnabel J

Transport- und Handhabungstechnologien für die Abfüllung steriler Formen / Ein Vergleich bewährter und zukünftiger Technologien im Lichte des neuen Annex 1 · Harenberg M, Thome L, Schwarz S, Rauschnabel J · Syntegon Technology GmbH, Crailsheim und
Transportsysteme Linearantrieb Planarantrieb Roboter Sterilabfüllung Für die Abfüllung von sterilen Formen in einem aseptischen Prozess, bei dem also ein steriles Produkt in einer sterilen Umgebung in ein steriles Packmittel gebracht und darin verschlossen wird, ist die Qualität der Luft von wesentlicher Bedeutung. Im offenen System (d. h. Packmittel werden kontinuierlich transferiert, befüllt, verschlossen und wieder aus dem hochklassigen Abfüllreinraum ausgeschleust) soll nicht nur eine Partikelreinheit der Klasse ISO 5 [ 2 ] erreicht und aufrechterhalten, sondern auch Sterilität garantiert werden [ 1 , 3 ]. Für die Luftqualität ist ein „ uni-directional airflow “ (UDAF; siehe Kapitel 4.4 in [ 1 ]) ...

Kleine Tabletten, große Potenziale

Rubrik: Technik

(Treffer aus pharmind, Nr. 05, Seite 444 (2024))

Mensing L

Kleine Tabletten, große Potenziale / Chancen und Herausforderungen bei der Produktion von Minitabletten mit Mehrfachwerkzeugen · Mensing L · Fette Compacting GmbH, Schwarzenbek
Tablettenproduktion Minitabletten Mehrfachwerkzeuge Stempeldesign Prozesskontrolle Tabletten mit einem Durchmesser von bis zu 3 mm gelten als Minitabletten [ 1 ]. Sie bieten als pharmazeutische Darreichungsform vielseitige Anwendungsmöglichkeiten und spezifische Vorteile. So lässt sich mit den besonders kleinen, standardisierten Produkteinheiten die Dosiergenauigkeit gemäß individueller Patientenanforderungen erhöhen und die Dosierung im Laufe einer Behandlung flexibel anpassen. Zudem können die Kleinstformate zielgerichtet formuliert werden, um Funktionen wie Lutsch- oder Schmelztabletten, verlängerte Freisetzung oder eine gastrointestinale Freigabe zu fördern. Sie eignen sich als multipartikuläre Darreichungsform – z. B. in Kapseln – oder auch als einzeldosierte Arznei. Diese Flexibilität in der Formulierung macht Minitabletten zu einer attraktiven ...

Stabilitätsstudien – ein Überblick

Rubrik: GMP-Aspekte in der Praxis

(Treffer aus pharmind, Nr. 05, Seite 438 (2024))

Meichsner H | Mundszinger O | Schweizer S

Stabilitätsstudien – ein Überblick / Meichsner et al. • Stabilitätsstudien · Meichsner H¹, Mundszinger O², Schweizer S¹ · ¹Dr. Falk Pharma GmbH, Freiburg und A&O Pharma GmbH, Efringen-Kirchen und Sylt
Bei Langzeitstudien wird der Wirkstoff oder das Arzneimittel über die gesamte Laufzeit (genehmigte oder geplante) unter den Langzeitbedingungen der jeweiligen Klimazone eingelagert und regelmäßig analysiert. Man unterscheidet hier 2 Formen: Langzeitstudien unter ICH-Bedingungen (Standardlagerungsbedingungen) mit vollständiger Prüffrequenz jährliche Stabilitätsstudien (annual/ongoing stability study/Routine-Stabilitätsstudien) mit reduzierter Prüffrequenz Bei Langzeitstudien unter ICH-Bedingungen wird die Prüffrequenz der ICH-Leitlinie Q1A(R2) angewendet. Die Prüfzeitpunkte liegen hier i. d. R. im ersten Jahr vierteljährlich, im zweiten halbjährlich, danach jährlich. So kommt man zu einem Prüfschema von 3, 6, 9, 12, 18, 24, 36 usw. Monaten (Tab. 1). Diese Studienart ist in folgenden Fällen erforderlich: Während der Entwicklungsphase an ersten Scale-up-Chargen oder ...

Essentials aus dem Pharma- und Sozialrecht

Rubrik: Gesetz und Recht

(Treffer aus pharmind, Nr. 05, Seite 436 (2024))

Ehlers A | Menghin D

Essentials aus dem Pharma- und Sozialrecht / Das Strahlenschutzgesetz als Schauplatz der Attraktivitätsinitiative für den deutschen Forschungsstandort · Ehlers A, Menghin D · Ehlers, Ehlers & Partner Rechtsanwaltsgesellschaft mbB, München
Das geltende Recht sieht vor, dass das Bundesamt für Strahlenschutz für die Genehmigung der Anwendung radioaktiver Stoffe oder ionisierender Strahlung am Menschen zu Forschungszwecken zuständig ist. Dasselbe gilt für die Prüfung der Anzeige der Anwendung radioaktiver Stoffe oder ionisierender Strahlung am Menschen für Forschungszwecke (vgl. § 185 Abs. 1 Nr. 1 und 2 StrlSchG). Der Kabinettsentwurf zum Medizinforschungsgesetz hebt die Zuständigkeit des Bundesamtes für Strahlenschutz für die Prüfung der Anzeige einer Anwendung radioaktiver Stoffe oder ionisierender Strahlung am Menschen für Forschungszwecke nun vollständig auf. Geplant ist nunmehr, dass die Bundesoberbehörden (Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte und das Paul-Ehrlich-Institut) die entsprechenden Aufgaben in ihren ...

Patientenindividuelles Verblistern

Rubrik: Gesetz und Recht

(Treffer aus pharmind, Nr. 05, Seite 432 (2024))

Wesch M

Patientenindividuelles Verblistern / Teil 2: Prüf- und Dokumentationspflichten*Teil 1 dieser Serie s. Pharm. Ind. 2024;86(4):348–352. · Wesch M · Wesch & Buchenroth Partnerschaftsgesellschaft mbB, Stuttgart
Stichprobenprüfung Stichprobenprüfung Schriftlicher Vertrag Prozessbegleitende Dokumentation Arzneimittelsicherheit Auf das externe patientenindividuelle Verblistern sind die Vorschriften über die Herstellung von Rezepturarzneimittel gem. § 7 Apothekenbetriebsordnung (ApBetrO) nicht direkt anwendbar, weil es sich dabei nicht um die Herstellung von Rezepturarzneimitteln handelt. 54) Nach § 11a Abs. 2 Satz 2 ApBetrO ist aber § 7 ApBetrO entsprechend anzuwenden. Fraglich ist, wie sich das auf die Prüf- und Dokumentationspflichten in der Apotheke auswirkt. In gleichem Umfang übernehmen lassen sich diese Vorschrift nicht. Dagegen sprechen die Unterschiede in der Sache. Außerdem wurde die Geltung der Vorschriften nicht unmittelbar bestimmt, sondern nur entsprechend, d. h. in dem Umfang, in dem der ...

Medizinisches Cannabis

Rubrik: Gesetz und Recht

(Treffer aus pharmind, Nr. 05, Seite 426 (2024))

Veit M | Ambrosius M | Cirillo F | Ziegler A

Medizinisches Cannabis / Anforderungen an Verdampfer zu dessen Verabreichung – Teil 1 · Veit M¹, Ambrosius M², Cirillo F³, Ziegler A⁴ · ¹Alphatopics GmbH, Kaufering und ²Sträter Rechtsanwälte, Bonn und Avanti Europe AG, Ormalingen und Zience – Exchange of Ideas, Großhabersdorf
Medizinisches Cannabis Verdampfer Medizinprodukte Verabreichung von Arzneimitteln Die Europäische Verordnung zu Medizinprodukten (Verordnung Nr. 2017/745/EU „Medical Device Regulation“, MDR) hat die Medizinprodukte-Richtlinie Nr. 93/42/EWG („Medical Device Directive“, MDD) im Mai 2021 ersetzt und gilt nun in allen EU-Mitgliedstaaten, Staaten mit einem gültigen „Mutual Recognition Agreement“ (MRA), wie z. B. die Türkei, und European-Economic-Area(EEA)-/European-Free-Trade-Association(EFTA)-Staaten, wie Norwegen und Island. Medizinprodukte sind in Art. 2(1) der MDR als „ein Instrument, ein[en] Apparat, ein Gerät, eine Software, ein Implantat, ein Reagenz, ein Material oder ein[en] andere[r] Gegenstand, das dem Hersteller zufolge für Menschen bestimmt ist und allein oder in Kombination einen oder mehrere der folgenden spezifischen medizinischen Zwecke ...

Aktivitäten des PRAC

Rubrik: europharm

(Treffer aus pharmind, Nr. 05, Seite 422 (2024))

Thurisch B | Sickmüller B

Aktivitäten des PRAC / Aktuelle Empfehlungen des Ausschusses für Risikobewertung im Bereich der Pharmakovigilanz der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) · Thurisch B, Sickmüller B · Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) e. V., Berlin
Der Ausschuss für Risikobewertung im Bereich der Pharmakovigilanz (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee, PRAC) ist in erster Linie für die Beurteilung aller Aspekte des Risikomanagements von Humanarzneimitteln zuständig. Dies umfasst die Ermittlung, Bewertung, Minimierung und Kommunikation der Risiken von Nebenwirkungen, unter gebührender Berücksichtigung des therapeutischen Nutzens des Humanarzneimittels, der Gestaltung und Bewertung der Unbedenklichkeitsstudien nach der Genehmigung sowie Pharmakovigilanz-Audits. Der PRAC gibt somit – abhängig vom jeweiligen Verfahren – Empfehlungen an den Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP), die Koordinierungsgruppe (Coordination Group for Mutual Recognition and Decentralised Procedures – Human, CMDh), die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) oder ...