Herausforderung Gentherapie

Rubrik: Recht

(Treffer aus pharmind, Nr. 11, Seite 1045 (2024))

Rybak C

Herausforderung Gentherapie / Neue Ansätze in der Erstattung · Rybak C · Ehlers, Ehlers & Partner Rechtsanwaltsgesellschaft
Gentherapie AMNOG Erstattung ATMP Nutzenbewertung Gen- und zellbasierte Therapien (Gene- and Cell-based Therapies, GCT) sind ein zentraler Bereich für Innovationen in der Gesundheitsversorgung. Die Entwicklung von Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) kann und wird die medizinische Versorgung deutlich verändern, wenn nicht revolutionieren. ATMP, zu denen etwa Gentherapeutika, Zelltherapeutika und biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte zählen, sind hochmoderne Therapien und eröffnen innovative Behandlungsmöglichkeiten für eine Vielzahl von Krankheiten. Besonders relevant sind diese Therapieansätze für seltene Krankheiten, die bisher durch konventionelle Medikamente unzureichend behandelt werden konnten. In Deutschland übernimmt die Gesetzliche Krankenversicherung (GKV) die medizinische Versorgung für den Großteil der Bevölkerung, doch die Erstattung ...

COMP – News

Rubrik: europharm

(Treffer aus pharmind, Nr. 11, Seite 1020 (2024))

Throm S

COMP – News / Throm | COMP – News · Throm S
Humanarzneimittel Orphan Drugs Seltene Krankheiten Zuerkennungsverfahren Orphan-Zulassungen Der Ausschuss für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) begrüßte bei seiner Sitzung vom 10.–12. Sept. 2024 bei der europäischen Arzneimittelagentur EMA in Amsterdam Luana Mifsud Buhagiar als neues Mitglied für Malta und Maria Driessens als neues Mitglied für die Patientenorganisationen. Bei dieser Sitzung wurden folgende Voten verabschiedet: 12 Empfehlungen für die Zuerkennung des Orphan-Status für die folgenden in Entwicklung befindlichen Medikamente: Ivosidenib zur Behandlung von Chondrosarkomen; 58 630 Betroffene; Servier 4,9-Dimethyl-6-(4-aminophenyl)-2H-furo[2,3-H]-1-benzopyran-2-on zur Behandlung der zystischen Fibrose (Mukoviszidose); 45 100 Betroffene; Fondazione Per La Ricerca Sulla Fibrosi Cistica Ets Humanes rekombinantes Interleukin-12 zur Behandlung von ...

CHMP und CMDh – News

Rubrik: europharm

(Treffer aus pharmind, Nr. 11, Seite 1013 (2024))

Throm S

CHMP und CMDh – News / Throm | CHMP und CMDh – News · Throm S
Opinions Arzneimittelzulassung Pharmakovigilanz Anerkennungsverfahren Wissenschaftliche Beratung Bei der Sitzung des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) vom 14.–17. Okt. 2024 bei der europäischen Arzneimittel-Agentur EMA in Amsterdam wurde Outi Mäki-Ikola aus Finnland ab dem 15. Okt. 2024 für 3 Jahre zur neuen stellvertretenden Vorsitzenden gewählt. Bei dieser Sitzung wurden folgende Ergebnisse erzielt: Der CHMP verabschiedete: 3 positive Voten inkl. Risikomanagement-Plänen für folgende Medikamente mit neuem Wirkstoff: Alhemo® (Concizumab): Injektionslösung in Fertigspritze von Novo Nordisk zur Verhütung von Blutungen bei Jugendlichen ab 12 Jahren und Erwachsenen mit Hämophilie A und Faktor-VIII-Hemmkörpern oder Hämophilie B und Faktor-IX-Hemmkörpern. Der Wirkstoff gehört zu den Antihämorrhagika (Anatomisch-Therapeutisch-Chemischer(ATC)-Code: B02BX10). Der humanisierte monoklonale Antikörper bindet an ...

Altar von Stonehenge

Rubrik: Exkurs

(Treffer aus pharmind, Nr. 12, Seite 1090 (2024))

Stoll G

Altar von Stonehenge / Stoll | Stonehenge · Stoll G
Geoarchäologie Megalithbauten Sarsen Trilithe Old-Red-Sandstein Die Aufgabe war gewaltig, und so war es für den britischen Geistlichen, Gelehrten und Historiker Geoffrey von Monmouth (ca. 1100–1154) völlig klar, dass nur ein Zauberer und Seher ersten Ranges sie hatte bewältigen können. Giganten hatten einst auf einem Berg in Irland ein Heiligtum aus Steinkreisen errichtet, aus großen Megalithen, und das stand jetzt nahe dem Fluss Avon in der Nähe der Stadt Amesbury in der englischen Grafschaft Wiltshire. Diesen gigantischen Transport über die irische See nach Britannien konnte nur Merlin vollbracht haben, wer sonst. Evidenzbasierte Hinweise darauf, auf welche Weise der Zauberer diese Leistung ...

Fachinformationen

Rubrik: Recht

(Treffer aus pharmind, Nr. 12, Seite 1143 (2024))

Bartholomä L | Melchior J

Fachinformationen / Bedeutung für die Behandlungsentscheidung des Arztes · Bartholomä, LL.M. (Medizinrecht) J, Melchior J · Ehlers, Ehlers & Partner Rechtsanwaltsgesellschaft
Fachinformation SmPC Leitlinien Arzneimittelgesetz Behandlungsentscheidung Die Fachinformation ist definiert als ein vom Arzneimittelhersteller verfasstes Dokument, das detaillierte Informationen über ein Arzneimittel, seine Indikationen, Darreichungsformen, Dosierung, Wirkung, Nebenwirkungen, Wechselwirkungen und Kontraindikationen enthält. 2) Der Text einer Fachinformation muss von der zuständigen europäischen oder nationalen Behörde genehmigt werden. In Deutschland übernimmt diese Aufgabe das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM). Neben den Fachinformationen stehen der Ärzteschaft auch weitere Informationen zur Verfügung, um sie bei der Behandlungsentscheidung zu unterstützen. Hierbei sind insbesondere die Leitlinien relevant. Leitlinien unterscheiden sich von anderen Quellen aufbereiteten Wissens durch die Formulierung von klaren Handlungsempfehlungen, in die auch ...

G-BA und IQWiG – News

Rubrik: Gesundheitswirtschaft

(Treffer aus pharmind, Nr. 12, Seite 1093 (2024))

Wilken M | Lietz C

G-BA und IQWiG – News / Frühe Nutzenbewertung und arzneimittelbezogene Beschlüsse im Nov. 2024 · Wilken M, Lietz C · Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie
G-BA IQWiG Arzneimittelbewertung Zusatznutzen Stellungnahmeverfahren Beschlüsse des G-BA vom 7. Nov. 2024 zur Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) in Anlage XII (Verfahren nach § 35a SGB V): Enalapril (Herzinsuffizienz, ab Geburt bis ≤17 Jahre) (Aufhebung des Beschlusses vom 15. Aug. 2024) Der G-BA hatte mit Beschluss vom 15. Aug. 2024 über die Nutzenbewertung nach § 35a SGB V zum Arzneimittel Aqumeldi® mit dem Wirkstoff Enalapril zur Behandlung von Herzinsuffizienz bei Kindern ab der Geburt bis zum Alter von <18 Jahren entschieden. Unter Anwendung der Rechtsprechung des Urteils des Bundessozialgerichts vom 5. Sept. 2024 handelt es sich bei Aqumeldi zwar um ein erstattungsfähiges Arzneimittel, nach der Begriffsdefinition in § 2 Abs. 1 AM-NutzenV allerdings ...

Navigieren beim Driften

Rubrik: Statements

(Treffer aus pharmind, Nr. 01, Seite 4 (2025))

Brakmann D

Navigieren beim Driften / Brakmann | Navigieren beim Driften · Brakmann D · Pharma Deutschland e. V.
Natürlich haben wir einen Plan für 2025! Doch seit dem Tag Anfang Nov. 2024, als wir mit dem Wissen um eine kommende neue US-Regierung aufgewacht sind und uns noch vor dem Zubettgehen klar wurde, dass wir bald eine neue Bundesregierung haben, muss einiges neu justiert werden. Insofern ist fast alles in Bewegung geraten, muss fast alles neu justiert werden. Wir navigieren beim Driften. Dennoch gibt es Fixpunkte: Am 12. Juni werden wir den ersten Geburtstag von Pharma Deutschland mit einem Sommerfest in Bonn feiern. Das macht Sinn, weil Pharma Deutschland mehr als ein alter Verband mit neuem Namen ist. Wir haben uns ...

Nichts ist so beständig wie der Wandel

Rubrik: Statements

(Treffer aus pharmind, Nr. 01, Seite 14 (2025))

Schalch L

Nichts ist so beständig wie der Wandel / Schalch | Nichts ist so beständig wie der Wandel · Schalch L · Intergenerika
Im Schweizer Gesundheitswesen stehen die Zeichen seit vielen Jahren auf Sparen. So hat die Entwicklung der Krankenkassen-Prämien in den letzten Jahren zu einer Flut von kostendämpfenden Maßnahmen im Gesundheitswesen geführt. Das schweizerische Gesundheitssystem tendiert inzwischen in Richtung Mikroregulierung. Damit einhergegangen ist eine massive Bürokratisierung für die Leistungserbringer und man muss sich fragen, ob dies schlussendlich zu den erwarteten Einsparungen geführt hat, oder damit nicht eher am Ziel vorbeigeschossen wurde. So hat der Schweizerische Ärzteverband berechnet, dass Ärzte ihre Zeit zunehmend vor dem Computer statt bei den Patienten verbringen und sich fast 2 Stunden täglich mit Dokumentationsarbeiten beschäftigen. Dieser Mehraufwand macht laut ...

Pharmastandort auf dünnem Eis

Rubrik: Statements

(Treffer aus pharmind, Nr. 01, Seite 10 (2025))

Herzog A

Pharmastandort auf dünnem Eis / Herzog | Pharmastandort · Herzog A · PHARMIG – Verband der pharmazeutischen Industrie Österreichs
Leise verschwindet der Schnee. Laut Klimaprognosen sind Österreichs Wiesen und Hänge heute im Durchschnitt etwa 40 Tage kürzer mit Schnee bedeckt als in den 1960er-Jahren. Bis 2030 wird erwartet, dass die Anzahl der Tage mit Schneedecke in Lagen unterhalb von 2 000 m um 30 % und darüber um 10 % zurückgeht. Für ein Wintersportland wie Österreich geht damit auf längere Zeit betrachtet ein wichtiger Wirtschaftszweig verloren. Denn wenn immer weniger Schnee liegen bleibt, auch bei künstlicher Beschneiung, wird Österreich kein Pistenparadies mehr sein, sondern nur noch Gondelstrecke ins nächsthöhere Skigebiet. Auf das Wohl und Wehe der pharmazeutischen Industrie hat das Schneeaufkommen weniger Einfluss, sehr ...

Schweizer Gesundheitspolitik und Pharmaindustrie

Rubrik: Statements

(Treffer aus pharmind, Nr. 01, Seite 12 (2025))

Buholzer R

Schweizer Gesundheitspolitik und Pharmaindustrie / Was es für die Zukunft braucht · Buholzer R · Interpharma – Verband der forschenden pharmazeutischen Firmen der Schweiz
Die Schweizer Gesundheitspolitik und die Pharmaindustrie befinden sich in einem ständigen Wandel, wobei sowohl politische Entscheidungen als auch marktwirtschaftliche Entwicklungen in den letzten Jahren erhebliche Veränderungen mit sich brachten. Die Schweiz hat sich als ein weltweit führendes Zentrum für pharmazeutische Innovation etabliert, was durch die Präsenz globaler Pharmakonzerne und den hohen Anteil an forschungsintensiven Unternehmen begünstigt wird. Gleichzeitig steht das Gesundheitssystem vor der Herausforderung, den Bedürfnissen einer alternden Bevölkerung, steigenden Gesundheitskosten und der zunehmenden Digitalisierung gerecht zu werden. Die Wechselwirkungen zwischen Gesundheitspolitik und Pharmaindustrie sind komplex und beinhalten nicht nur Fragen der Preisgestaltung und der Finanzierung von Medikamenten, sondern auch ...